La fabrication d’un médicament, un processus long et fastidieux

Passez les portes de votre pharmacie de quartier. Autour de vous, un nombre incalculable de plaquettes, de bouteilles et de boîtes toutes plus colorées les unes que les autres. Des centaines d’autres cachets aux emballages moins tapageurs et aux noms énigmatiques se cachent dans l’arrière-boutique. Mis bout à bout, ce sont des milliers de milliards de dollars de propriété intellectuelle. Car la mise sur le marché d’un médicament n’a rien d’un long fleuve tranquille. Aux États-Unis, 12 ans sont nécessaires en moyenne pour développer un nouveau médicament. 12 ans d’un processus complexe et onéreux ayant plus de chance d’échouer que d’aboutir. En 2015, près de 7 000 médicaments étaient en cours d’élaboration à travers le monde, alors que la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ne donnait son feu vert que pour 56 nouveaux traitements. Fait rassurant, les normes auxquelles doivent se conformer ces derniers sont exigeantes et les mesures déployées dans le cadre de leur développement dépassent la pensée.

Qu’il s’agisse de soigner un cancer ou un simple rhume, l’élaboration d’un nouveau médicament ne peut commencer sans une connaissance aiguisée des processus moléculaires complexes à l’origine de la maladie. Une fois qu’ils maîtrisent le sujet, les scientifiques peuvent se lancer à la poursuite d’une molécule cible, une grande biomolécule, bien souvent une protéine, qui a un tel impact sur la maladie que le fait de la perturber y mettra un terme. Comment un médicament agit-il ? Son principe actif est absorbé par la circulation sanguine, qui le conduit jusqu’à la molécule cible. Il déclenche alors une perturbation qui permet au patient de se sentir mieux. Mais mettre la main sur la bonne molécule cible n’est pas une mince affaire, sans parler du principe actif jouant le rôle de perturbateur, encore plus difficile à trouver.

En laboratoire, un processus robotisé sophistiqué du nom de criblage à haut débit accomplit de manière automatique une tâche au premier abord impossible : tester la réaction de la molécule cible au contact de milliers d’autres molécules. Si l’une d’entre elles se fixe à la molécule cible, les chercheurs tiennent une piste. Les chimistes pharmaceutiques transforment ensuite chaque molécule candidate en plusieurs milliers de variantes afin de maximiser sa survie dans l’organisme et de provoquer la bonne réaction. Une armée de scientifiques, des pharmacologues aux toxicologues, analyse ensuite l’ensemble de ces déclinaisons. Les candidates les plus prometteuses sont développées lors d’essais précliniques au cours desquels des tests d’efficacité et d’innocuité sont menés sur des organismes vivants. Rares sont les molécules qui parviennent à ce stade ; celles qui y arrivent ont peut-être une chance de se voir transformer en un médicament sûr et commercialisable. Mais le processus d’élaboration est encore loin d’être terminé.

Si le médicament est jusqu’ici resté cantonné aux murs du laboratoire, des essais cliniques permettront de le tester sur des êtres humains. Cette étape extrêmement délicate est divisée en quatre phases et suit des directives scientifiques et éthiques strictes. Les participants aux essais doivent donner leur consentement éclairé, c’est-à-dire qu’ils doivent comprendre le fonctionnement du médicament, l’objectif de l’essai ainsi que les risques encourus. De nombreuses mesures ont beau avoir été déployées afin de s’assurer de l’innocuité et de l’efficacité du traitement sur les humains, les chances de réussite demeurent faibles à ce stade avancé de l’élaboration. Seuls environ 10 % des médicaments testés lors d’essais cliniques finiront sur les étals des pharmacies.

Conduits sur un nombre réduit d’individus en bonne santé ou sur des personnes atteintes de la maladie cible, les essais de phase I visent à évaluer l’innocuité du médicament. Au cours de la phase II, le médicament est administré à un petit nombre de patients atteints de la maladie visée afin d’établir la posologie, la fréquence, les effets d’une prise avec de la nourriture ainsi que le mode d’administration. Si les résultats sont toujours positifs, les essais de phase III peuvent être menés : le médicament est alors testé sur un nombre de patients statistiquement significatif, de l’ordre de plusieurs milliers à travers le monde. Tout au long des essais cliniques, les résultats sont minutieusement suivis, analysés et publiés afin d’être évalués par des pairs et ce jusqu’à ce que l’innocuité et l’efficacité du médicament soient établies.

Ce n’est qu’à partir de ce moment-là qu’une requête d’approbation réglementaire est déposée auprès d’agences telles que la Food and Drug Administration (FDA) aux États-Unis ou l’Agence européenne du médicament (EMA) en Europe. L’entièreté des données du processus de développement sont transmises, soit vraisemblablement 500 000 pages de documents soigneusement passées au crible, interrogées et vérifiées préalablement à toute approbation de l’agence. Même à ce stade, les essais de phase IV débutent afin de suivre de près les effets du médicament tout au long de son utilisation. Au moment où la production à grande échelle est lancée, plus de 10 ans peuvent s’être écoulés depuis les débuts de la recherche, pour un coût probablement supérieur à 5 milliards de dollars (environ 4 376 000 euros). C’est ainsi que le nouveau médicament rejoint les étals de votre pharmacie, prêt à combattre une maladie de plus.

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